郑秉文
中国社会科学院大学政府管理学院教授、中国社会科学院世界社保研究中心主任，第十三届全国政协委员。
思维导图
摘要
在罕见病群体所面临的诸多困境中，用药支付困境始终是最难以解决且无法回避的难题。本报告通过梳理国内罕见病用药保障政策及实践，认为当前中国多层次多主体的罕见病用药保障机制雏形已开始显现。然而，在职工医疗保障制度的财务压力和待遇清单制度的约束下，“保基本”的制度定位注定无法回应罕见病群体的全部诉求，多项地方层面罕见病超待遇保障项目面临清理。为确保罕见病用药保障力度不减，罕见病患者人心不乱，实现政策平稳过渡与社会和谐稳定，应另辟蹊径，既坚守医疗保障待遇清单制度底线，又不额外加重各级财政负担，充分挖掘社会资源潜力，急需在国家层面重组资源和重建替代性机制。
基于此，本报告提出建立“种子基金”的构想，详细阐释了种子基金的筹资原理、资金性质及制度功能。种子基金的机理是：利用城镇职工基本医疗保险基金投资体制改革存在的“窗口期”，在统筹基金实行市场化投资之前，每年从中“借支”一部分，委托给全国社会保障基金理事会进行投资，将“本金”和利息“退回”给各省之后，留下投资收益作为种子基金的初始资本，建立种子基金并进行运营，每年拿出投资收益的一部分用于罕见病用药保障。种子基金本质上是制度套利和市场化投资运营的结果，在定位上可被视为中国医疗保障制度第一层次的延伸，在功能上可作为罕见病多方共付的杠杆和平台。
根据当前职工医疗保障基金运行和罕见病药品保障现状，本报告测算出种子基金规模及符合种子基金纳入原则的罕见病药品费用。结果表明，经过五年改革“窗口期”的资金运作，种子基金可获得约2347亿元的初始资金，每年孳生收益141亿元；在覆盖当前罕见病登记患者的全部药品费用67亿元后仍留有结余。
设立种子基金的作用在于代表政府践行罕见病用药保障多方共付模式，并成为引导和动员社会资源的平台与机制。这不仅是政策过渡期保障医保基金可持续性的有效办法，也是实现我们党对“共同富裕路上一个也不能掉队”的庄严承诺。
“中华罕见病种子基金”的资金来源与制度设计
总体来看，现阶段中国罕见病用药保障机制发挥主导作用的依然是基本医疗保障制度，并且业界对基本医疗保障制度发挥更大作用寄予较高的期盼，社会力量共同参与的多方共付局面还处于初级阶段。但是，“保基本”的基本医疗保障制度定位注定无法回应罕见病群体的全部诉求，并且基本医疗保障也面临人口老龄化的巨大压力。
（一）职工医疗保险制度的财务压力和待遇清单制度的约束
中国职工医疗保障采取的是“权益积累型”模式，即在职缴费、终生享有和退休人数越多，医疗保障基金承受的支付压力越大。例如，2021年在医疗保障基金发生的1.29万亿元医疗机构费用中，退休人员医疗费用占比高达57.7%，而退休职工人数占比仅为26.3%。这个数据意味着，随着中国人口少子老龄化趋势的不断加快，医疗保障基金的可持续性面临的挑战日益严峻。据官方披露的预测数据，企业职工基本医疗保险统筹基金累计结余预计将于2024年出现累计赤字，这无疑对中国现收现付制的基本医疗保障制度提出挑战。
最高领导人指出：“社会保障体系建设要坚持国家顶层设计，做到全国一盘棋。要增强制度的刚性约束，加强对制度运行的管理监督。各地区务必树立大局意识，严肃落实制度改革要求，不得违规出台地方“小政策”。为确保医疗保障制度可持续性和公平性，做到全国一盘棋，2021年1月，国家医疗保障局会同财政部印发《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（医疗保障发〔2021〕5号），指出基本医疗保障制度包括基本医疗保险、补充医疗保险（居民和职工大病保险等）和医疗救助，各地在基本制度框架之外不得新设制度，地方现有的其他形式制度安排要逐步清理过渡到基本制度框架中，特殊人群保障政策由国家统一制定，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，不得自行变通增加目录内药品和出台特殊待遇政策，要求“地方按照国家规定政策执行”。待遇清单制度的建立规范了基本医疗保障制度与其他层次保障制度的功能边界，实则厘清了政府与市场的责任边界，地方层面自行设立的罕见病用药保障机制面临清理。
在要求清理地方超待遇保障项目的同时，为确保罕见病用药保障力度不减，罕见病患者人心不乱，政策平稳过渡与社会和谐稳定，应另辟蹊径，既坚守医疗保障待遇清单制度底线，又不额外加重各级财政负担，充分挖掘社会资源潜力，在国家层面重组资源和重建替代性机制，尽快纳入罕见病用药保障制度之中。
为此，本报告提出关于设立“中华罕见病种子基金”（以下简称“种子基金”）用于中国罕见病用药保障的设想。设立种子基金的作用在于代表政府践行罕见病用药保障多方共付模式，并成为引导和动员社会资源的平台与机制。这不仅是政策过渡期保障医疗保障基金可持续性的有效办法，也是实现我们党对“共同富裕路上一个也不能掉队”的庄严承诺。
（二）设立种子基金的资金来源及其制度基础
种子基金的机理是利用城镇职工基本医疗保险基金投资体制改革存在的“窗口期”，在统筹基金实行市场化投资之前，每年从中“借支”一部分（账户基金不动用），委托给全国社会保障基金理事会进行投资，将“本金”和利息“退回”给各省之后，留下投资收益作为种子基金的“初始资本”，建立种子基金并进行运营，每年拿出投资收益的一部分用于罕见病用药保障机制。
在过去的十几年里，中国城镇职工基本医疗保险（含生育保险，全文同）统筹基金当期缴费收入留有20%的结余注入累计基金并存入财政专户。例如，2021年职工医疗保障基金收入1.90万亿元，其中，统筹基金收入1.19万亿元，支出0.93万亿元，当期结余0.25万亿元，累计结余1.77万亿元，如图1所示。
而目前医疗保障基金增值保值的办法沿用的是1998年印发的《国务院关于建立城镇职工基本医疗保险制度的决定》（国发〔1998〕44号）（下简称“44号文”），其基金投资保值的规定是：“基本医疗保险基金的银行计息办法：当年筹集的部分，按活期存款利率计息；上年结转的基金本息，按3个月期整存整取银行存款利率计息；存入社会保障财政专户的沉淀资金，比照3年期零存整取储蓄存款利率计息，并不低于该档次利率水平”。中国人民银行对活期存款利率、3个月期整存整取和3年期零存整取储蓄存款利率规定有明确的基准利率，它们分别是0.35%、1.1%和1.3%。6这一存款利率明显低于近年来CPI的平均水平2.46%，医疗保障基金将面临贬值。
2021年6月，国家医疗保障局在向全社会公布的《医疗保障法（征求意见稿）》中提出，“医疗保障基金在保证安全的前提下，按照国务院规定投资运营实现保值增值”。同时，笔者于2022年3月向全国政协提交了《关于加快医疗保障基金保值增值》的提案，建议医疗保障基金尽快委托给全国社会保障基金理事会进行市场化投资。国家医疗保障局在2022年7月的提案答复函中明确，将积极探索在确保基金安全和平稳运行的前提下，实现基本医疗保障基金保值增值。这意味着，职工医疗保障基金投资体制改革或将成为未来发展趋势，在统筹基金尚未实行市场化投资之前，种子基金由各地统筹基金借出存在政策可行性，这也是成功设立种子基金的前提和基础。
（三）设立种子基金的原理释义
种子基金的原理可分四步阐释，如图2所示。
第一步，国家医疗保障局建立“罕见病种子基金”社团法人机构（以下简称“种子基金法人机构”）。种子基金注册资本金可先行向财政部“借支”10亿元人民币，财政部予以垫付。待五年期满后（假定改革“窗口期”为五年）连本带息归还给财政部。
第二步，种子基金法人机构通过与各省签订五年期合同，约定每年从职工医疗保障统筹基金“借支”当年收支的结余部分，各统筹单位对当期收支余额全部即时“借支”给种子基金法人机构，后者即时委托给全国社会保障基金理事会实行为期五年的市场化投资。
第三步，五年期满后，依照合同归还“借支”的职工医疗保障统筹基金“本金”、本应获得的银行存款利息以及财政部垫付的注册资本金本息，剩余投资收益形成种子基金初始资本金。
第四步，种子基金初始资本金依然委托给全国社会保障基金理事会进行投资，每年产生的孳生利息中，剔除3%用于行政成本，留取20%用于“再投资”（充实种子基金的资本金），剩余77%用于每年罕见病用药保障。
（四）种子基金的资金性质与制度功能
1.种子基金初始资本源自制度套利
种子基金初始资本金的性质是“制度套利”的结果，“制度套利”是指合规运用两种不同制度运行机制之间的短暂差异性所获红利的行为。在筹集种子基金过程中，任何一方都没有受到损失。
首先，医疗保障基金没有受到一分钱的损失，其应得利息收入没受到任何损失。通过签订合同，种子基金的筹资与运营受《中华人民共和国合同法》约束，医疗保障制度参保人的合法权益没受到任何损害。其次，财政没有一分钱的转移支付，垫付的注册资本金也连本带息归还。最后，种子基金作为法人实体实行完全市场化的运作模式，所有人工等运行管理费用列入种子基金的行政成本之中。因此，种子基金完全是制度套利与市场化投资运营的结果。同时，种子基金“借支”的职工医疗保障统筹基金只涉及当年结余，与历年累计结余无关。种子基金法人机构与各省签订合同后，各统筹单位将当期缴费资金流收支以外的全部结余上解到省级，由省级单位统一汇入种子基金。因此，种子基金的筹集不受基本医疗保障统筹层次的限制。
2.种子基金药品目录的机制调整与制度补充
种子基金的定位是做好基本医疗保障的重要补充，因而种子基金应在药品纳入方面为基本医疗保障预留一定的保障空间。就患病人数相对较多的罕见病药品而言，在医疗保障谈判方与企业定价方的相互博弈下，药品企业可以接受通过薄利多销的方式进入基本医疗保障目录，实现双赢。这是市场机制自动调节的结果。而对于患病人数很少的罕见病药品，医疗保障谈判方与企业定价方之间的矛盾是无法调和的，这就是种子基金保障的重点。也就是说，种子基金应优先保障因患者人数过少而无法通过市场机制自动调节的药品。基于此，种子基金药品目录的纳入标准应遵循以下原则：首先，疾病的罕见性，即是否为超级罕见病。其次，药品的有效性，即是否为能够有效提高患者生命质量的特效药。最后，药品的唯一性，即当前医疗保障目录中是否无其他替代性治疗方案。同时，种子基金法人机构应严格按照以上原则组织考核罕见病药品指标，定期对种子基金药品目录进行动态调整。
3.种子基金的建立有助于目录外罕见病药品的研发与供给
从供给侧看，罕见病药物研发周期很长，价格很贵；从需求侧看，超级罕见病的患者数量十分“罕见”，表2显示，大部分登记罕见病患者数量仅为几百人，只有两种病的患者超过一千人，在没有医疗保障制度覆盖的情况下，由于患者支付能力与药物价格间的巨大差距，每一个单病种药物都难以形成有效需求。有效需求难以显性化的结果必将导致供给侧在药物研发、量产、上市、进口等各个环节都难以“唤醒”，“有需无供”的窘境将剥夺罕见病患者的治疗权利，这种社会压力最终要传导到医疗保障制度，医疗保障基金将面临巨大的支付压力。种子基金的建立在满足需求侧的同时可对供给侧形成稳定的预期，有助于目录外罕见病药物价格机制的形成，对罕见病用药保障机制的源头即药物供给的各个环节在客观上形成“有需有供”的一种“保障”，彻底解决医疗保障基金螺旋式扩大罕见病目录导致的财务可持续性难题。
（一）种子基金的制度定位与机制功能
1.种子基金是中国医疗保障制度第一层次的“延伸”
从主办者角度看，种子基金是由政府主办、其下辖法人机构管理运营的公益性组织。从资金来源上看，种子基金的初始资本来源于职工医疗保障基金。因此，种子基金的功能可视为基本医疗保障制度的延伸，是中国特色多层次医疗保障制度的组成部分，是在大病保险制度之后又一个特重大疾病保险制度，是为城镇职工和城乡居民两个医疗保障制度参保人罕见病患者提供用药保障的市场化机制。种子基金建立以后作为一个独立的法人实体，资本金委托全国社保基金实行完全市场化运行，投资收益用于运营成本和罕见病用药保障机制。
2.种子基金是多方共付的杠杆和平台
罕见病用药保障机制最终要实现的是“多方共付”的原则，即制度多元化、主体多元化、筹集多元化和支付多元化。“中华罕见病种子基金”应是国家医疗保障局下辖的法人机构，是动员社会资源建立罕见病用药保障机制的重要机制设计。这种机制设计将产生对药企捐助和慈善公益聚集的激励效果。目前，药企对罕见病的捐助是碎片化、非组织化的，完全处于“自发”状态。种子基金的建立将使这些社会资源得到全社会范围的动员与聚集，不断壮大种子基金规模，深挖药企和相关慈善公益机构对罕见病用药保障的积极性。种子基金作为一个平台，不仅便于对治疗罕见病进行广泛而持续的社会宣传，同时，种子基金也将会成为全国最大的慈善公益社团组织，成为“大爱”和“共同富裕路上一个也不能掉队”的标杆性社会动员机制。
“中华罕见病种子基金”的规模测算与未来构想
1.种子基金参数设定及计算公式
假定以2021年为基期，城镇职工基本医疗保障基金投资体制改革的“窗口期”为5年，则种子基金初始资本金筹集时限为2021—2026年。2021年职工医疗保障统筹基金当期结余为2543亿元。其余相关参数设定如下：
（1）医疗保障基金存款利率：参照央行规定的金融机构人民币存款基准利率。
（2）全国社保基金投资收益率：全国社会保障基金理事会公布的《社保基金年度报告（2021年度）》显示，社保基金自成立以来的年均投资收益率为8.30%。考虑到医疗保障基金流动性需求较大，实际投资收益率必然低于养老基金，因此，设定医疗保障基金交由全国社会保障基金理事会的年化投资收益率为6%。
（3）财政部垫付注册资本金存款利率：按照央行规定的一年期整存整取银行存款基准利率1.5%计算。
（4）全口径社会平均工资增长率：根据《中国统计年鉴》相关数据计算，2020年全口径城镇单位就业人员平均工资增长率为7.6%，而疫情前2015—2019年城镇非私营、私营单位就业人员工资年均增长率分别为8.5%和7.9%，均高于2020年水平。考虑到2020年受疫情冲击严重，未来社会平均工资增长率将略有回升，因此，设定全口径社会平均工资增长率为8%。
具体计算过程如下：
“借支”的职工医疗保障统筹基金“本金”为：
其中，S为“借支”的职工医疗保障统筹基金“本金”，S0为第一年职工医疗保障统筹基金当期结余；w为全口径社会平均工资增长率。
将“本金”交由全国社会保障基金理事会投资5年后的本息为：
其中，R为医疗保障基金交由全国社会保障基金理事会投资5年后的本息；r为全国社会保障基金投资收益率；其余符号意义同式（1）。
将“本金”存入银行5年后的本息为：
其中，I为医疗保障基金存入银行5年后的本息；i1为央行活期存款利率；i2为3个月期整存整取银行存款利率；i3为3年期零存整取储蓄存款利率；其他符号意义同式（1）。
财政部垫付的种子基金注册资本金5年后应归还本息为：
其中，C为财政部垫付的种子基金注册资本金5年后应还本息；C0为种子基金注册资本金；i4为财政部垫付注册资本金存款利率。
种子基金初始资本金为：
种子基金初始资本金交由全国社会保障基金理事会投资每年孳生利息为：
其中，Hi为种子基金初始资本金每年孳生利息；其余符号意义同式（1）。
2. 入种子基金药品的治疗费用规模测算
基于《第一批罕见病目录》，结合对应适应症药品保障现状，当前符合种子基金纳入原则的药品包括两类：一是国内已上市但尚未纳入医疗保障目录的罕用药大约13种药，登记患者人数不到6000人，每年药费支出约65.65亿元（见表2）。
二是临床急需但国内尚无替代治疗方案的罕用药，即使未来在国内上市，也会因患者人数少而极大概率不能纳入医疗保障目录，估计这部分用药支付费用每年全国不到1亿元。上述两类费用加总后，每年支付金额约67亿元。
1.国内上市但尚未纳入医疗保障的罕用药
表2显示，基于《第一批罕见病目录》，截至2022年国谈，中国现已上市但未纳入医疗保障的罕用药有13种，覆盖12种罕见病。这部分药品不仅缺少替代治疗方案，且通常价格较高，属于罕见病中的“高值药”，这也是这部分药品难入医疗保障的主要原因。对于超级罕见病的界定标准，国际上普遍将患病率设定为百万分之一至二十不等，这里暂将超罕病的患病率标准设定为百万分之一。根据目前的实际统计和中国人口总量推算，患病人数在1400人以下的罕见病可定义为超罕病，每年药费支出约65.65亿元。
注：1.患者人数由病痛挑战基金会提供，其中标*号的病种为患者病友组织登记人数，其余病种为药品企业提供人数（数据截至2023年2月22日）。由于该数据为组织机构登记在册人数，因此，实际患者人数可能更多。2.伊米苷酶和维拉苷酶α均是通过FDA认证的戈谢病特效药，考虑到维拉苷酶α治疗费用相对较低，因此，假定所有患者均选择维拉苷酶α治疗。3.达雷妥尤单抗现已纳入医疗保障，但医疗保障规定该药品仅可用于治疗多发性骨髓瘤，因此，原发性轻链型淀粉样变患者的治疗费用应纳入测算。4.90号和113号病种为49号病种的亚型，均需要盐酸沙丙蝶呤治疗，而盐酸沙丙蝶呤目前已退出国内市场，仿制药也将于近期上市，因而不纳入测算。
2.临床急需但国内无替代治疗方案的罕用药
为加快临床急需的境外上市新药进入中国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会共同组织专家遴选出三批临床急需境外新药。其中，针对《第一批罕见病目录》相关病种适应症的药品有35种，已在国内上市的超过三分之二，但目前仍有11种药品未在国内上市。未来一段时期，这些药品可能会陆续进入中国市场。据悉，在这11款临床急需境外新药中，只有治疗黏多糖贮积症Ⅶ型的药品Vestronidase Alfa-Vjbk在国内未有任何替代治疗药品，即黏多糖贮积症Ⅶ型患者只能选择服用该药品进行治疗。目前国内黏多糖贮积症Ⅶ型的患者非常罕见，根据国内患者组织“北京正宇黏多糖关爱中心”登记的数量仅有6人。因此，未来一段时期包括该药在内的少量罕见病药品上市后纳入医疗保障的可能性不大。根据美国目前上市价格，VestronidaseAlfa-Vjbk的单价为2mg/525.45美元7，在足量用药情况下,每位患者的年治疗费用约82万美元，如果再加上其他一些可能“漏掉”或尚未统计的病种或药品，估计这部分用药支付费用全国不到1亿元。
3.种子基金规模测算结果
根据种子基金参数设定和计算公式可得，2021年职工医疗保障统筹基金当期结余2543亿元，连续“借支”五年，考虑到社会平均工资增长因素，实际累计“借支”总额将达1.492万亿元。在全国社会保障基金理事会6%复利的作用下，五年后投资收益总计约为2751亿元，总资金池达1.767万亿元。在“归还”1.492万亿元“本金”和约393亿元的利息（严格按照44号文的规定）以及种子基金法人机构注册资本金“本金”10亿元和利息0.773亿元之后，种子基金可获得大约2347亿元的初始资金。种子基金初始资金依然委托全国社会保障基金理事会进行投资，每年孳生收益141亿元。这141亿元收益在剔除3%的行政成本和20%的“再投资”资本金之后，每年用于罕见病保障用药和救治的资金约108亿元。这意味着，种子基金不仅可覆盖目前患者病友组织与药企提供的全部近6000人的用药费用支出67亿元，而且还有结余41亿元。
4.种子基金未来的发展与构想
第一，种子基金提供的罕见病用药保障能力将可完全满足未来的需要。种子基金在满足全部6000人67亿元的用药保障之后，还留有结余41亿元，而当前中国现存罕见病种类约1400种，本报告测算的罕见病支出规模是基于《第一批罕见病目录》中121种罕见病涉及药品的治疗费用，未来将进一步遴选出第二批、第三批罕见病目录，这意味着，种子基金不仅可满足当前罕见病的用药保障需求，还有潜力和空间保障未来罕见病的用药保障需求。
第二，未来种子基金规模将继续不断扩大。种子基金不断扩大的内生机制有两个：一是每年连续将投资收益的20%投入到种子基金资本金中，这部分资本金的投资收益率远远大于CPI的增长率；二是种子基金向社会公开募集，可将部分药企与慈善公益对罕见病的捐助集中在种子基金之中。本报告为便于测算，将制度窗口期假定为五年。若未来窗口期是十年，种子基金的初始资本规模将再扩大一倍。
第三，种子基金的用药保障机制和社会功能可逐渐扩展。一方面，种子基金在政府主导、多方共付的多层次罕见病用药保障机制将成为一个枢纽，另一方面，随着资本金和投资收益的不断增加，可将其用药保障机制适时延伸到特重大疾病的救治领域，甚至届时可改名为“中华罕见病和特重大疾病种子基金”。在提供罕见病和特重大疾病的救助功能的同时，种子基金事实上也发挥了大力传播和践行“诚信、友善”的公民基本道德规范的社会功能，成为传递大爱无疆的一个播种机。
罕见病用药保障的政策体系与政策建议
除建立种子基金外，今后一段时期应进一步完善罕见病用药保障的政策体系，为此提出以下政策建议：
1.将罕见病保障上升到国家战略层面
从经济学意义上讲，罕见病保障属于准公共物品，建设完善的罕见病保障体系必然需要政府承担主体责任。因此，应尽快从国家层面建立罕见病和相关孤儿药顶层设计，切实维护罕见病患者的应有权益。首先，应尽快解决罕见病定义缺失的问题。若以罕见病目录的形式确定病种，则应制定明确的纳入和更新原则，持续动态更新罕见病目录。其次，应把罕见病保障上升为健康中国之国家战略的一部分，明确总体规划及阶段性目标任务。从国际经验看，许多发达国家都已建立起罕见病国家框架。欧盟在《关于罕见病领域行动方案的议会建议》中，要求成员国在2013年前建立罕见病国家框架；日本在《今后的疑难杂症对策》中，明确了未来罕见病事业的重点发展方向；澳大利亚也于2020年制定了《罕见病国家战略行动计划》。
2.建立国家罕见病数据信息协作平台
掌握丰富的罕见病信息资源是制定罕见病相关政策、开展罕见病学术研究的前提。由于中国对罕见病关注较晚，官方数据信息系统尚未建立起来，患者、医生、药企、学者等多方主体对中国罕见病实际情况了解甚少，笔者在搜集整理罕见病患者数量信息时对此深有感触，这不仅不利于提高医务工作者的诊疗能力和全社会对罕见病的认知，也容易使药企因信息不对称导致药物研发生产受到影响，甚至不利于罕见病药物正常的价格机制的形成。为此，各方主体需通力协作，在明确罕见病定义的基础上，开展全国调查，尽快建立国家罕见病信息系统，并同步建立地区级和跨地区信息共享平台，以提高罕见病诊疗可及性；同时，应建立罕见病药品信息系统，包括有效治疗药物短缺信息、审批信息、报销保障信息等，以提高罕见病药物可及性。
3.建构立足于国情的罕见病法律体系
完备的法律法规体系是有效开展罕见病保障工作的制度基础。目前中国尚未出台罕见病针对性法律，对罕见病的基础理论及配套探索仍处于起步阶段，因此，国家在明确罕见病工作顶层设计的基础上，应尽快出台罕见病专门法律，在药物研发生产审批、医疗保障和患者权益等多方面规制罕见病保障工作。应充分反思中国在罕见病救治与保障领域的薄弱环节，处理好平等医疗权与医疗资源有限的关系，明确在罕见病预防、诊疗和救助不同保障阶段的优先级，建构具有中国特色的罕见病法律体系。立法过程中，应通过多种方式征求社会各界意见，保证各利益相关方的充分参与并合理表达意见，以确保罕见病法律更好地均衡各方利益。
4.探索罕见病多元保障创新付费模式
罕见病保障涉及民生，是关乎人民福祉的社会问题。因此，除国家引导外，应鼓励患者组织、商业保险和慈善组织等多方协同发力，积极探索罕见病多元保障创新付费模式，打好罕见病用药保障“组合拳”。对于疗效尚不确切的罕见病药物，可借鉴中医价值付费理念，通过医疗保障部门与药企合作建立基于疗效价值的付费方式，共担支付风险；对于尚未进入国家医疗保障覆盖范围的罕见病药品，可探索开展公益性小额信贷，结合家庭收支情况，向低收入罕见病患者家庭提供小额医疗贷款，形成基于罕见病种的特惠性医疗保障模式。同时，地方政府应广泛借鉴地方政策性商业保险成功实践，并采取强制性措施严禁商业保险公司将罕见病写入免责条款。
